Τις τελευταίες δεκαετίες, η βιοφαρμακευτική καινοτομία επαναπροσδιορίζει τον κλάδο της υγείας. Οι εξελίξεις στην κατανόηση της ανθρώπινης βιολογίας έχουν καταστήσει δυνατή την ανάπτυξη θεραπειών που στοχεύουν στην υποκείμενη αιτία των ασθενειών, αντί απλώς να ανακουφίζουν τα συμπτώματα. Οι γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες, οι προσεγγίσεις RNA και η ιατρική ακριβείας, μετασχηματίζουν σημαντικά τα αποτελέσματα για ασθενείς με σοβαρές, σπάνιες ή απειλητικές για τη ζωή παθήσεις.
Στην Vertex, πιστεύουμε ότι η πραγματική αξία του φαρμακευτικού κλάδου πηγάζει από την επιστημονική καινοτομία. Αυτή η πεποίθηση βρίσκεται στον πυρήνα της αποστολής μας και καθοδηγεί κάθε πτυχή της στρατηγικής μας. Εστιάζουμε στη θεραπεία σοβαρών ασθενειών που κατανοούμε σε βιολογικό επίπεδο και για τις οποίες μπορούμε να αναπτύξουμε και να αξιολογήσουμε θεραπευτικές προσεγγίσεις, χρησιμοποιώντας μοντέλα ανθρώπινων κυττάρων. Η στρατηγική μας στην έρευνα και ανάπτυξη αξιοποιεί προηγμένες τεχνολογίες, από μικρά μόρια και κυτταρικές θεραπείες, μέχρι γονιδιακή επεξεργασία και αγγελιοφόρο RNA, με στόχο τις βέλτιστες υγειονομικές εκβάσεις για τους ασθενείς.
Αυτή η μακροπρόθεσμη δέσμευση αντικατοπτρίζεται στην επενδυτική μας στρατηγική. Περίπου το 60% του παγκόσμιου εργατικού μας δυναμικού είναι αφοσιωμένοι αποκλειστικά στην Έρευνα και Ανάπτυξη (Ε&Α), ενώ πάνω από το 70% των λειτουργικών μας δαπανών αφορά την Ε&Α. Πιστεύουμε ότι η διαρκής επένδυση στην επιστήμη είναι απαραίτητη όχι μόνο για την επιχειρηματική επιτυχία, αλλά και για την κάλυψη σημαντικών ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών και τη βελτίωση της ζωής των ασθενών.
Μέσα από αυτή την προσέγγιση, η Vertex έχει καταφέρει να διατηρήσει συνεχή καινοτομία, με την κυστική ίνωση (ΚΙ) να αποτελεί χαρακτηριστικό παράδειγμα. Χάρη στη δέσμευσή μας να κατανοήσουμε σε βάθος τον παθολογικό μηχανισμό της νόσου, έχουμε αναπτύξει θεραπείες που στοχεύουν απευθείας στην αιτία της, μεταμορφώνοντας το προσδόκιμο επιβίωσης και την ποιότητα ζωής της πλειονότητας των ανθρώπων που ζουν με ΚΙ.
Εφαρμόζουμε τις ίδιες αρχές και σε άλλες σοβαρές ασθένειες, συμπεριλαμβανομένης της ανεπάρκειας α-1 αντιτριψίνης, της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, της β-θαλασσαιμίας, της νεφροπάθειας APOL1, του πόνου και του διαβήτη τύπου 1. Σήμερα, το χαρτοφυλάκιο μας, περιλαμβάνει 10 θεραπευτικούς τομείς σε κλινική ανάπτυξη, ενώ τα επόμενα χρόνια αναμένουμε σημαντικές εξελίξεις σε πέντε ακόμη τομείς ασθενειών.
Η δέσμευσή μας στην καινοτομία δεν περιορίζεται μόνο στην επιστημονική στρατηγική, αλλά εκτείνεται και στην υποστήριξη της κοινότητας των ασθενών. Συνεργαζόμαστε στενά με τους ασθενείς και τις οικογένειές τους, ώστε να κατανοήσουμε τις καθημερινές προκλήσεις που αντιμετωπίζουν, διασφαλίζοντας ότι οι θεραπευτικές μας λύσεις ανταποκρίνονται στις πραγματικές τους ανάγκες.
Ωστόσο, χωρίς συστηματική επένδυση στην φαρμακευτική καινοτομία, τα οφέλη της επιστημονικής εξέλιξης θα παραμένουν απρόσιτα. Είναι σημαντικό να τονιστεί ότι η καινοτομία αυτή δεν είναι ένας όρος αφηρημένος ή θεωρητικός. Πρόκειται για καινοτομία που έχει πραγματικό, θετικό αντίκτυπο στη ζωή των ανθρώπων, των ασθενών και των φροντιστών τους, στην κοινωνία συνολικά και στο σύστημα υγείας της χώρας μας.
Στην Ελλάδα, οι φαρμακευτικές εταιρείες υποχρεούνται, μέσω των υποχρεωτικών επιστροφών (clawbacks), να καλύπτουν ένα ολοένα μεγαλύτερο μερίδιο των φαρμακευτικών δαπανών, το οποίο για το 2025 έχει φτάσει πάνω από 74% στον νοσοκομειακό τομέα και πάνω από 67% στον ΕΟΠΥΥ για τα φαρμακεία. Αυτό έχει δημιουργήσει ένα περιβάλλον όπου καθίσταται δύσκολο για τους Έλληνες ασθενείς να επωφεληθούν πλήρως από τα οφέλη της καινοτομίας. Στην Vertex στόχος μας είναι η αξία της καινοτομίας να αναγνωρίζεται και να υποστηρίζεται νωρίτερα, για τις σπάνιες παθήσεις, για τις κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες και για τον καρκίνο, ώστε οι ασθενείς να έχουν πρόσβαση σε νέες καινοτόμες θεραπείες όσο το δυνατόν πιο γρήγορα και η ζωή τους να βελτιώνεται ουσιαστικά. Πιστεύουμε πως είναι κρίσιμο, να εξεταστούν σοβαρά τρόποι που θα εξασφαλίζουν ουσιαστική και έγκαιρη πρόσβαση σε καινοτόμα προϊόντα.
Ως ενεργό μέλος του PhARMA Innovation Forum (PIF), η Vertex υποστηρίζει τον διάλογο και τις πολιτικές πρωτοβουλίες που αναγνωρίζουν την καινοτομία όχι ως κόστος, αλλά ως επένδυση στη δημόσια υγεία και στην κοινωνία. Η πρωτοβουλία “Voices of Innovation” αναδεικνύει αυτή τη κοινή δέσμευση: επενδύοντας στην φαρμακευτική καινοτομία, μπορούμε να μεταμορφώσουμε τη ζωή των ασθενών, να αντιμετωπίσουμε μερικές από τις πιο σοβαρές προκλήσεις της ιατρικής και να συνεχίσουμε να προσφέρουμε ουσιαστική πρόοδο για τα επόμενα χρόνια.
Παναγιώτης Νικάκης, Γενικός Διευθυντής, Vertex Ελλάδος
